El Hospital La Paz da de alta al primer niño cuya leucemia fue tratada con terapia celular CAR-T

Estos nuevos tratamientos, que no son medicamentos convencionales, están basados en las células T, linfocitos del sistema inmunitario del propio paciente que se extraen de su sangre y que son modificados genéticamente en un laboratorio para que detecten y ataquen a ciertas células cancerosas, ha informado el gobierno regional en un comunicado.

El proceso de fabricación del medicamento dura aproximadamente un mes. Las terapias CAR-T están indicadas para ciertos tipos de cáncer (leucemias o linfomas) en pacientes que no han respondido a los tratamientos convencionales. El Hospital La Paz se considera Centro Europeo Cualificado para la administración de este medicamento denominado KYMRIAH por el titular de comercialización del mismo.

En este caso, el paciente, un varón de 11 años con diagnóstico de LLA- B en el que habían fracasado tres tratamientos previos, recibió la terapia fabricada a partir de sus propios linfocitos el pasado 23 de octubre en el Hospital La Paz. Al mes de tratamiento, y tras las determinaciones analíticas oportunas, el paciente se encuentra en remisión completa de su enfermedad, lo que significa que los signos y síntomas de cáncer han desaparecido, y presenta normalidad en sus parámetros hematológicos. Además, la tolerancia al medicamento ha sido excelente, sin efectos adversos relevantes. Actualmente, un segundo paciente está recibiendo este mismo tratamiento de terapia CAR-T.

Los medicamentos CAR-T han supuesto un cambio de paradigma en el tratamiento de la LLA-B debido a los buenos resultados que han conducido a su comercialización. No obstante, la administración de esta terapia requiere la intervención de un equipo multidisciplinar de profesionales de los servicios de Hemato-oncología, Neurología, Medicina Intensiva, Inmunología, Genética, Farmacia, y de Enfermería del Hospital La Paz. Todo ello para garantizar la calidad y seguridad en todo el circuito de fabricación y administración.

En la lucha contra el cáncer, las estrategias de inmunoterapia representan un cambio sustancial que amplía el espectro de posibles tratamientos disponibles, aunando resultados satisfactorios con un nivel de toxicidad aceptable respecto a quimioterapias convencionales.

Esto ha hecho que el Hospital Universitario La Paz se implique activamente en el desarrollo de las Terapias CAR-T a través del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil de la Unidad de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular, liderado por el doctor Antonio Pérez Martínez, y la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas.

Este grupo ha desarrollado un CAR-T que puede ser fabricado en el propio hospital (CAR-T académico), denominado CAR45RA-NKG2D, que está dirigido a leucemias no B y a tumores sólidos, con potentes resultados preclínicos. Una de sus ventajas, frente al resto de Terapias CAR-T actuales, es que se fabrica a partir de las células del propio paciente, por lo que su disponibilidad es inmediata.

La investigación realizada para desarrollar este nuevo medicamento ha obtenido diversos reconocimientos y ha sido publicada en revistas científicas de alto impacto. Asimismo, se está finalizando la creación de una sala blanca en el hospital que permita producir el medicamento.

Recientemente la Asociación Española contra el Cáncer (AECC) ha otorgado al grupo del doctor Antonio Pérez Martínez una ayuda de 800.000 euros para investigar con este CAR-T académico en niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcoma avanzado.