Investigadores descubren una nueva combinación de fármacos para tratar un raro cáncer pediátrico

La LMMJ está causada por una mutación genética específica que provoca la hiperactividad de una vía celular denominada Ras/MAPK. En la actualidad, las terapias disponibles para tratar la LMMJ son limitadas y otros tratamientos farmacológicos han resultado ineficaces.

«Los resultados de nuestra investigación demostraron que la combinación de dos terapias farmacológicas redujo el número de células madre cancerosas y el agrandamiento del bazo, y mejoró las anomalías de las células sanguíneas que se observan con frecuencia en los pacientes con LMMJ. Estos resultados dan esperanzas de mejorar las opciones terapéuticas para los pacientes con LMMJ y destacan el potencial de los tratamientos combinados para combatir la rara enfermedad infantil», ha detallado Santhosh Pasupuleti, líder de la investigación, que se ha publicado en la revista científica 'Molecular Therapy'.

Los investigadores utilizaron un modelo de LMMJ para probar una nueva combinación de dos fármacos, la 5-azacitidina y el inhibidor de MEK PD0325901, y descubrieron que reducía algunas de las características cancerosas de la enfermedad. La combinación funcionó disminuyendo el número de células madre sanguíneas cancerosas en el modelo y reduciendo la actividad de la vía Ras/MAPK.

Los tratamientos más comunes para los pacientes con LMMJ hoy en día son los trasplantes de médula ósea, pero, por desgracia, casi el 50 por ciento de los receptores de trasplantes recaen. La quimioterapia y otros medicamentos también se han utilizado, pero sus respuestas no han sido grandes.

La hipótesis de estos investigadores era que una combinación de medicamentos dirigidos podría ser una opción mejor que lo que hay disponible. «Estamos encantados de que nuestros estudios preclínicos hayan demostrado que es así», han apuntado los investigadores.

Los Institutos Nacionales de la Salud de Estados Unidos han aprobado el inicio de un ensayo clínico para llevar a cabo este tratamiento combinado en pacientes con LMMJ en los que hayan fracasado otras terapias.