Una nueva técnica de edición genética corrige parcialmente la ceguera en ratones

Los científicos, dirigidos por Juan Carlos Izpisúa-Belmonte, del Laboratorio de Expresión Genética del Salk Institute (La Jolla, California), han logrado entrar por primera vez en una localización concreta de las células adultas que no se dividen -incapaces por sí solas de regenerar tejidos u órganos- y modificar el ADN dañado.

Los resultados de este trabajo, que según sus responsables abre la puerta a aplicar esta técnica a otras enfermedades monogénicas para su tratamiento, se publican en Nature, en un artículo que firman, además de Izpisúa, científicos del Hospital Clínic de Barcelona, la Universidad Católica de Murcia y la Clínica Cemtro de Madrid.

Hasta ahora, las técnicas existentes para editar genomas de manera sencilla y precisa y manipular el ADN de plantas, animales y humanos, como el sistema CRISPR-Cas9, han sido más eficaces en células en división, como las de la piel o el intestino, recuerdan los autores.

La novedad de la técnica que se describe en Nature y que se ha bautizado como "HITI" (inspirada entre otras en CRISPR) es que se ha aplicado por primera vez en células que no se dividen, confirma a Efe Jerónimo Lajara, de la Universidad Católica San Antonio de Murcia (UCAM).

Las células que no se dividen cuando enferman no tienen posibilidad de regenerarse, como en el caso de la retinitis pigmentosa, una enfermedad que provoca la destrucción progresiva de las células del epitelio pigmentario de la retina provocando un estrechamiento del campo de visión hasta dejarlo al mínimo.

Los experimentos de este trabajo se han hecho en ratones con esta enfermedad, que en España provoca ceguera a 25.000 personas. Lo que han hecho los investigadores es insertar ADN en una localización concreta en células que no se dividen: "por primera vez hemos conseguido cortar la parte del gen anómalo y pegarle un gen normal, de tal manera que la célula enferma se cura", según Lajara.

Así, los científicos lograron reparar parcialmente la ceguera de los ratones. Para medir la mejora, se les aplicó a los animales un electroretinograma, una prueba parecida al electrocardiograma que mide la señal que la retina coge y transmite al nervio óptico.

Para el oftalmólogo de la UCAM, la clave no es tanto la retinitis pigmentosa, que también, sino la propia técnica de corta y pega de genes, porque abre la puerta a nuevas vías para la investigación básica y para el desarrollo de una gran variedad de tratamientos de patologías de base genética de la retina, neurológicas o cardíacas.

La nueva tecnología "es diez veces más eficiente" que otros métodos para incorporar nuevos ADN en cultivos de células en división, según sendas notas de la Clínica Cemtro y el Hospital Clínic.

"Estamos muy emocionados por la tecnología que hemos descubierto porque es algo que no se podía hacer antes", apunta Izpisúa en la nota: "por primera vez podemos entrar en las células que no se dividen y modificar el ADN; las posibles aplicaciones son enormes".

Para Pedro Guillén, fundador de Clínica CEMTRO y otro de los autores, "el procedimiento demuestra que se pueden introducir fragmentos de ADN dentro del genoma humano, por lo que se abren posibilidades de tratar enfermedades de otros órganos tales como el riñón, corazón, cerebro, cartílago y sistema musculoesquelético".

Por su parte, Josep María Campistol, director general del Clínic, ha añadido: esta innovadora tecnología abrirá nuevos horizontes en el tratamiento de enfermedades monogénicas, "Izpisúa y su equipo están realizando importantísimas aportaciones en este campo".

El próximo paso a seguir será mejorar la eficiencia de la técnica. "Ahora tenemos una tecnología que nos permite modificar el ADN de células que no se dividen, para fijar genes dañados en el cerebro, el corazón y el hígado", resume Izpisúa Belmonte: "nos permite por primera vez poder soñar con curar enfermedades que antes no podíamos curar, lo que resulta muy emocionante".