Investigadores de Carlos Haya y del Ibima desarrollan un fármaco para tratar una enfermedad rara
El 65% de los pacientes que han recibido el medicamento han tenido una mejoría del síndrome de X frágil, padecimiento que provoca discapacidad intelectual
Ángel Escalera
Miércoles, 1 de marzo 2017, 13:35
Investigadores del Hospital Regional Carlos Haya, adscritos al Instituto de Investigación Biomédica de Málaga (Ibima) han desarrollado un fármaco para tratar el síndrome X frágil, ... una enfermedad rara hereditaria que ocasiona una discapacidad intelectual con una amplia variabilidad sintomatológica. En una rueda de prensa ofrecida este miércoles se ha explicado que el fármaco, que acaba de obtener el estatus de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), ha sido testado en un ensayo clínico fase III en el que han participado 100 pacientes de toda España, hombres y mujeres, de edades comprendidas entre los 3 y los 45 años, a los que se les ha administrado el nuevo fármaco, una combinación de antioxidantes desarrollada por los propios investigadores.
La investigadora principal, Yolanda de Diego, ha indicado que en los enfermos que han recibido el medicamento se ha observado una mejoría significativa en el 65% de los casos tanto en el comportamiento, en el lenguaje y en los aspectos cognitivos. Esos buenos resultados llevaron hace dos años a la firma de un acuerdo de licencia para la comercialización de este fármaco entre la Consejería de Salud, a través de la Oficina de Transferencia de Tecnología del Sistema Sanitario Público de Andalucía, con la empresa Advanced Medical Projects, compañía con presencia en España y Estados Unidos y con experiencia previa en la explotación de medicamentos destinados a enfermedades raras.
En la rueda de prensa, además de la doctora De Diego, han estado la directora científica del Ibima, María Isabel Lucena; la gerente de la Fundación Pública Andaluza para la Investigación de Málaga en Biomedicina y Salud (Fimabis(), Itziar Ochotorena, y el director de la unidad de gestión clínica de salud mental del Hospital Regional Carlos Haya, Fabio Rivas. El síndrome X frágil es una discapacidad intelectual de origen genético y hereditario que presenta una sintomatología muy heterogénea. Su incidencia es distinta según el sexo; afecta a uno decada 2.500 hombres frente a una de cada 4.000 mujeres.
El nuevo fármaco una combinación de antioxidantes- entrará en el mercado como medicamento huérfano, tras la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento. En unos meses, según la previsión de la farmacéutica encargada de su comercialización, se podría obtener la autorización del homólogo estadounidense de la EMA, la FDA (Food and Drug Administration) y comenzar así el proceso industrial de fabricación del producto, con idea de que esté en las farmacias en el último trimestre de 2017.
Por otra parte, el grupo de investigación de Málaga se encuentra trabajando en un nuevo proyecto, para el que ha solicitado financiación, para hacer estudios de cara a afinar nuevas combinaciones de fármacos que sirvan de tratamiento a otros síntomas de esta enfermedad. Según ha explicado la doctora De Diego-Otero, el síndrome X frágil presenta un abanico muy amplio de sintomatologías y con el medicamento probado no se ha dado respuesta a todos los pacientes, aunque sí a una parte importante. Así como para probar la eficacia y seguridad del uso de este fármaco a otras patologías con las que se comparte sintomatología.
¿Tienes una suscripción? Inicia sesión
