Una terapia génica restablece la función de la mano después de lesión de la médula espinal en ratas

No hay tratamientos regenerativos actualmente disponibles para recuperar la funcionalidad de la mano. Por ello, los autores de esta investigación, que se detalla en un artículo publicado en 'Brain', probaron una nueva terapia génica para regenerar el tejido dañado en la médula espinal que podría encenderse y apagarse usando un antibiótico común.

La profesora Elizabeth Bradbury, del Instituto de Psiquiatría, Psicología y Neurociencia (IoPPN, por sus siglas en inglés), apunta: «Lo emocionante de nuestro enfoque es que podemos controlar con precisión la duración de la terapia mediante el uso de un 'interruptor' de genes. Esto significa que podemos perfeccionar la cantidad óptima de tiempo necesaria para la recuperación. La terapia génica proporciona una forma de tratar grandes áreas de la médula espinal con una sola inyección, y con el interruptor ahora podemos apagar el gen cuando ya no se necesita».

Tras una lesión espinal traumática, se forma una densa cicatriz que impide que se establezcan nuevas conexiones entre las células nerviosas. La terapia génica hace que las células produzcan una enzima llamada condroitinasa, que puede romper el tejido cicatricial y permitir que las redes de células nerviosas se regeneren.

La mayoría de las lesiones de la médula espinal humana se producen a nivel del cuello y afectan a las cuatro extremidades. Los investigadores administraron la terapia génica a ratas con lesiones en la médula espinal que imitaban de cerca el tipo de lesiones espinales humanas que ocurren después de impactos traumáticos como accidentes automovilísticos o caídas.

La doctora Emily Burnside, de IoPPN, explica: «Las ratas y los humanos usan una secuencia similar de movimientos coordinados para alcanzar y agarrar objetos. Descubrimos que cuando la terapia génica se activaba durante dos meses, las ratas podían alcanzar y agarrar con precisión los gránulos de azúcar. También encontramos un aumento dramático en la actividad de la médula espinal de las ratas, lo que sugiere que se han realizado nuevas conexiones en las redes de células nerviosas».

Los científicos tuvieron que superar un problema con el sistema inmunitario que reconoce y elimina el mecanismo de cambio de genes. Para evitar esto, los investigadores trabajaron con colegas en los Países Bajos para agregar un «gen oculto» que oculta el cambio de genes del sistema inmunitario.

El profesor Joost Verhaagen, del Instituto Neerlandés de Neurociencias, dice: «El uso de un interruptor de genes ocultos proporciona una salvaguarda importante y es un paso alentador hacia una terapia génica efectiva para la lesión de la médula espinal. Es la primera vez que se ha demostrado que una terapia génica con un interruptor de encendido/apagado invisible funciona en animales».

La terapia génica aún no está lista para pruebas en humanos. Aunque la capacidad de desactivar un gen terapéutico proporciona una protección, los investigadores descubrieron que una pequeña cantidad del gen permanecía activa incluso cuando estaba apagada. Ahora están trabajando en apagar el gen por completo y avanzar hacia pruebas en especies más grandes.