Sanidad amplía las terapias avanzadas a que tendrán derecho los enfermos españoles

El nuevo plan es la actualización y ampliación del primer programa de Terapias Avanzadas aprobado por el Ministerio de Sanidad y las autonomías en 2018, centrado en la implantación de la entonces novísima terapia CAR-T -la modificación genética de células inmunológicas para que ataquen tumores- y que en estos seis años ha permitido tratar a más de 2.000 ciudadanos en todo el país, fundamentalmente pacientes con cánceres sanguíneos (linfomas, leucemias y mielomas), pero también a personas con enfermedades raras.

El nuevo plan, que se desplegará a lo largo de los próximos tres años, incluye entre los medicamentos y procedimientos innovadores que se ofertarán desde la maquinaria médica e investigadora del programa las terapias génicas -las que modifican, reemplazan o inactivan genes defectuosos para prevenir o tratar patologías-, las terapias celulares -tratamientos, normalmente con células madre, modificadas genéticamente o no- o las terapias tisulares, que son procedimientos innovadores para la restauración de tejidos como tendones, huesos, nervios, intestinos o válvulas cardíacas, entre otros. La idea es abarcar los muchísimos medicamentos y procedimientos que, además del CAR-T, se han autorizado y financiado por la sanidad pública desde 2018 o que se podrían incorporar a corto y medio plazo.

La estrategia adopta medidas para adecuar la actual infraestructura de terapias avanzadas a la ampliación al resto de medicamentos innovadores y al compromiso de que estos nuevos tratamientos, los antiguos y los nuevos, sigan llegando a cualquier enfermo que los necesite por igual en toda España.

Un eje básico de esta estructura es la red de centros de referencia acreditados por el Sistema Nacional de Salud (SNS), donde se atiende al paciente candidato, se le administra la terapia y en ocasiones también se fabrica el medicamento. En la actualidad hay 28 en todo el país, que ahora deberán ampliarse para incluir los referentes para los nuevos procedimientos. Pueden ser centros de referencia nacionales, para terapias que requieren de alta especialización y concentración de casos, o autonómicos, cuando sean tratamientos más generalizados.

El modelo asistencial se basa en la elaboración de protocolos clínicos comunes para cada medicamento avanzado, que servirán de guía para la selección de pacientes, la administración del tratamiento y el seguimiento clínico posterior. De igual manera, para garantizar la homogeneidad en la evaluación de casos y ante situaciones complejas, el plan contempla la existencia de grupos de expertos, tanto a nivel autonómico como estatal, que analizarán las solicitudes de tratamiento cuando se requiera valoración adicional y emitirán informes técnicos que orienten la toma de decisiones clínicas con criterios uniformes.

El nuevo plan también refuerza el papel de la investigación pública en el desarrollo de las nuevas terapias, remarcando la importancia de que hospitales y centros académicos del SNS puedan diseñar y fabricar medicamentos avanzados no industriales, especialmente en aquellos casos donde no existen alternativas comerciales disponibles.

Para asegurar este objetivo se regula un procedimiento denominado exención hospitalaria, un mecanismo que permite autorizar el uso clínico de medicamentos de terapias avanzadas desarrollados en el propio entorno hospitalario, siempre bajo supervisión sanitaria y para necesidades concretas. Esta vía de acceso excepcional permite que los centros médicos públicos puedan aplicar tratamientos innovadores a los pacientes mientras generan evidencia clínica y científica que contribuya, en el futuro, a la posible autorización para comercializarlos.